La terapia genica che restituisce l’udito
Notizia pubblicata il 6 Aprile 2017 Due studi pubblicati su Nature Biotechnology dimostrano che la terapia genica può essere utilizzata per guarire dalla perdita di udito. Entrambi gli studi firmati…
terapia genica
CRISPR/Cas9 corregge il difetto genetico responsabile della distrofia di Duchenne
Notizia pubblicata il 25 Febbraio 2017 La distrofia di Duchenne è una distrofia muscolare di tipo genetico. Sono numerose le mutazioni a carico del gene DMD associate con lo sviluppo…
Taglia e cuci CRISPR/Cas9 per curare la Beta Talassemia
La Beta talassemia è una anemia genetica dovuta a mutazioni nel gene della Beta globina. Uno studio pubblicato su Nature ha dimostrato come sia possibile curare il difetto genetico rimpiazzando…
Curiamo le malattie genetiche: alla volta della leucodistrofia metacromatica
Dopo l’approvazione di Strimvelis, un protocollo di terapia genica per curare l’immunodeficienza ADA-SCID, l’ospedale San Raffaele di Milano e l’istituto TIGET puntano a una rara malattia metabolica, la leucodistrofia metacromatica….
La terapia genica per l’ADA-SCID approvata per il mercato Europeo
Strimvelis è un protocollo di terapia genica per l’immunodeficienza severa combinata ADA-SCID realizzato dall’Istituto San Raffaele Telethon di Milano e la GSK. Lo scorso 30 Maggio Strimvelis è stato approvato…
Verso l’approvazione di un protocollo di terapia genica per la SCID
Dopo l’approvazione di Glybera, un protocollo di terapia genica per i pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare, un nuovo prodotto della terapia genica potrebbe essere approvato presto per uso clinico in…
Terapia genica per i bambini affetti da SCID-X1
La terapia genica è in grado di sostituire un gene difettoso con una copia corretta. Numerosi protocolli di terapia genica sono in fase di studio per diverse malattie genetiche, tra…