CRISPR/Cas9 corregge il difetto genetico responsabile della distrofia di Duchenne

Notizia pubblicata il 25 Febbraio 2017
La distrofia di Duchenne è una distrofia muscolare di tipo genetico. Sono numerose le mutazioni a carico del gene DMD associate con lo sviluppo di questa malattia. Diversi approcci di terapia genica sono stati tentati, tuttavia a causa delle tante mutazioni e della grandezza del gene DMD i risultati non sono stati incoraggianti. Un articolo pubblicato di recente su Nature Communications riporta la correzione del gene malato con una copia sana grazie alla metodologia CRISPR/Cas9. Con questo approccio la proteina corretta viene espressa nel 70% del tessuto muscolare dei topi trattati.  


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