Curiamo le malattie genetiche: alla volta della leucodistrofia metacromatica

Dopo l’approvazione di Strimvelis, un protocollo di terapia genica per curare l’immunodeficienza ADA-SCID, l’ospedale San Raffaele di Milano e l’istituto TIGET puntano a una rara malattia metabolica, la leucodistrofia metacromatica. Gli autori hanno pubblicato su Lancet i risultati preliminari di un protocollo di terapia genica in fase I. La terapia è sicura e non ha comportato alcuna tossicità. I dati sull’efficace della terapia saranno ottenuti dopo un attento follow up.
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