Nuova frontiera nella terapia della distrofia muscolare

I malati di distrofia muscolare sono portatori di una mutazione nel gene che codifica per una proteina chiamata “distrofina”, in assenza della quale si verificano una progressiva degenerazione delle cellule muscolari e la conseguente perdita di funzionalità dei tessuti muscolari. La lunghezza del gene che codifica per la distrofina, uno dei più lunghi nel genoma umano, ha reso difficoltosi gli approcci di terapia genica, finchè un team di ricercatori non ha messo a punto una versione più corta ma funzionante del gene stesso, chiamata microgene. L’ultimo passo verso il successo della strategia è stato compiuto tramite l’utilizzo di un virus non patogeno come vettore per il trasferimento del microgene nelle cellule muscolari in un modello di cane affetto da distrofia di Duchenne, la più comune forma di distrofia. Nel nuovo studio, apparso su Human Molecular Genetics, il trattamento dei cani a pochi mesi di età, quando stavano cominciando a mostrare i primi segni della malattia, ha bloccato la progressione e ha permesso uno sviluppo muscolare normale. Per saperne di più, leggi la notizia sul sito dell’Università del Missouri dove lo studio è stato condotto.


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