Primo successo della terapia genica per curare la sordità con cause genetiche

Schema del funzionamento della terapia genica

I ricercatori del Boston Children Hospital e della Harvard Medical School hanno segnato un’importante passo avanti nel trattamento della sordità causata da mutazioni genetiche. In particolare, una copia funzionale del gene TMC1, comunemente mutato nei casi di sordità genetica, è stata inserita in un particolare tipo cellulare dell’orecchio, responsabile per la conversione delle vibrazioni del suono in segnali elettrici inviati al cervello. Grazie a questo intervento, effettuato in topi portatori di una mutazione simile a quella dell’uomo, gli animali in studio hanno avuto un recupero parziale dell’udito. Per saperne di più sullo studio, pubblicato su Science Translational Medicine, leggi la notizia sul Science News.


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