Nuovi usi per vecchi farmaci: le statine per il nanismo

Le mutazioni nel gene FGFR3 sono la principale causa di nanismo nell’uomo. Purtroppo fino a questo momento non è stato possibile identificare terapie efficaci per mancanza di un modello cellulare adeguato. In uno studio apparso questa settimana su Nature  un gruppo di ricercatori si avvale della metodologia delle cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) per creare un modello cellulare della malattia su cui sperimentare farmaci. Dallo screening è emerso che le statine, farmaci usati per contenere il livello di colesterolo nel sangue, potrebbero essere buoni candidati nella terapia del nanismo. Testati in un modello animale le statine hanno indotto la crescita delle ossa degli arti e del cranio, seppure solo parzialmente. I risultati sono estremamente incoraggianti. Leggi l’editoriale su Nature New and Views.

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